Proveržis Dauno sindromo gydyme: mokslininkai sugebėjo pašalinti nereikalingą 21-ą chromosomą

Eksperimentas buvo atliekamas laboratorinėmis sąlygomis su žmogaus ląstelėmis. Pašalinus trisomiją, genai pradėjo funkcionuoti kaip sveikų ląstelių: padidėjo jų aktyvumas, sumažėjo ląstelių streso lygis ir atsinaujino svarbūs biologiniai procesai. Pataisytos ląstelės taip pat augo greičiau ir turėjo trumpesnį dvigubėjimo laiką, palyginti su neapdorotomis ląstelėmis.

Tai pirmasis ir labai svarbus žingsnis kuriant metodą, kuris ateityje leis gydyti Dauno sindromą DNR lygmeniu.

Tolesni bandymai parodė, kad genai, susiję su nervų sistemos vystymusi, tapo aktyvesni, o genai, susiję su medžiagų apykaita, sulėtėjo po redagavimo.

Be šių laboratorijoje išaugintų ląstelių, mokslininkai taip pat išbandė savo CRISPR metodus odos fibroblastuose, kurių mėginiai buvo paimti iš žmonių su Dauno sindromu. Čia redagavimo metodas vėl veikė, sėkmingai pašalinant papildomą chromosomą keliais atvejais.

Nepaisant to, CRISPR gali sąveikauti ir su sveikomis ląstelėmis, o tai pabrėžia, kad šie ankstyvieji atradimai dar toli gražu nėra pritaikomi klinikinėje praktikoje. Atsakydama į tai, komanda dabar dirba tobulindama savo metodiką, kad genų redagavimas paveiktų tik trisomiją turinčias ląsteles.